Enfermedades hepáticas con ARN

María Luz Martínez

Asociación Centro de Investigación Cooperativa en Biociencias-CIC bioGUNE, España

Las enfermedades hepáticas crónicas son una de las principales causas de mortalidad a nivel mundial, con una prevalencia cada vez mayor debida al aumento de las tasas de obesidad y al abuso del alcohol, entre otras causas. Desafortunadamente, muchas de estas enfermedades carecen de tratamientos específicos, lo que conduce a un daño progresivo del hígado, cirrosis y un mayor riesgo de cáncer hepático.

El proyecto trabaja en el desarrollo de una nueva terapia para tratar las enfermedades hepáticas crónicas, basada en ARN, que utiliza moléculas específicamente dirigidas al transportador de magnesio de las células del hígado, los hepatocitos, con el objetivo de restaurar sus niveles de magnesio. El equipo ha evaluado la eficacia de este nuevo tratamiento en varios modelos preclínicos, incluidas la hepatitis alcohólica, el hígado graso y la insuficiencia hepática fulminante, entre otras afecciones, obteniendo resultados prometedores.

Con la tecnología ya patentada, el objetivo del proyecto en esta etapa es asegurar la financiación necesaria para la fabricación de lotes piloto e iniciar la fase regulatoria para describir el comportamiento farmacológico, farmacocinético y la toxicidad de esta nueva terapia, establecer alianzas estratégicas con empresas farmacéuticas y biotecnológicas para mejorar la comprensión de las necesidades clínicas, y obtener acceso al entorno biotecnológico profesional aumentando la visibilidad del nuevo tratamiento.

Treating Liver Disease with Therapeutic RNA

Fase 2