Malalties hepàtiques amb ARN terapèutic

María Luz Martínez

Asociación Centro de Investigación Cooperativa en Biociencias-CIC bioGUNE, Espanya

Les malalties hepàtiques cròniques són una de les causes principals de mortalitat en l’àmbit mundial, amb una prevalença cada vegada més gran deguda a l’augment de les taxes d’obesitat i a l’abús de l’alcohol, entre altres causes. Malauradament, moltes d’aquestes malalties no tenen tractaments específics, cosa que condueix a un dany progressiu del fetge, cirrosi i un risc més elevat de càncer hepàtic.

El projecte treballa en el desenvolupament d’una nova teràpia per tractar les malalties hepàtiques cròniques, basada en ARN, que utilitza molècules específicament dirigides al transportador de magnesi de les cèl·lules del fetge, els hepatòcits, amb l’objectiu de restaurar-ne els nivells de magnesi. L’equip ha avaluat l’eficàcia d’aquest nou tractament en diversos models preclínics, incloent-hi l’hepatitis alcohòlica, el fetge gras i la insuficiència hepàtica fulminant, entre altres afeccions, i se n’han obtingut resultats prometedors.

Amb la tecnologia ja patentada, l’objectiu del projecte en aquesta etapa és assegurar el finançament necessari per a la fabricació de lots pilot i iniciar la fase reguladora per descriure el comportament farmacològic, farmacocinètic i la toxicitat d’aquesta nova teràpia, establir aliances estratègiques amb empreses farmacèutiques i biotecnològiques per millorar la comprensió de les necessitats clíniques, i obtenir accés a l’entorn biotecnològic professional augmentant la visibilitat del nou tractament.

Treating Liver Disease with Therapeutic RNA

Fase 2