Corrección de defectos funcionales de las células pancreáticas para tratar la diabetes

Manuel Irimia.

Universitat Pompeu Fabra (UPF), España.

La diabetes se caracteriza por una pérdida progresiva de la función de las células beta pancreáticas, responsables de producir y liberar insulina. Los tratamientos actuales ayudan a controlar la glucemia, pero no actúan sobre los mecanismos subyacentes a la disfunción de estas células. Este proyecto tiene como objetivo desarrollar una terapia basada en ARN, primera de su clase, que permita restablecer la función de las células beta pancreáticas.

La estrategia parte de investigaciones anteriores en las que el equipo identificó un programa altamente especializado de microexones enriquecidos en los islotes pancreáticos de las células beta. Estos diminutos segmentos de ARN se incorporan selectivamente a determinados genes que regulan la detección de glucosa y la producción y secreción de insulina. La modulación de este programa altera la función de las células beta. El equipo ha desarrollado oligonucleótidos antisentido moduladores del splicing que modifican la inclusión de determinados microexones en células cultivadas en el laboratorio, lo que aumenta la secreción de insulina. Ahora evaluará los candidatos más prometedores en modelos preclínicos de diabetes.

La modulación precisa del procesamiento del ARN podría proporcionar beneficios más duraderos que limitarse a estimular la producción de insulina. Esta estrategia constituye una nueva plataforma de medicina de precisión con posibles aplicaciones no solo en la diabetes, sino también en otros trastornos causados por la pérdida de función de las células beta.

FASE 1