Fabricación simplificada y asequible de terapias génicas mediante plataformas avanzadas de producción de rAAV

Jose Miguel Escandell.

Instituto de Biologia Experimental e Tecnológica, Portugal.

Las terapias génicas tienen el potencial de transformar el tratamiento de las enfermedades poco frecuentes. Sin embargo, la fabricación de los vectores virales utilizados para administrarlas sigue siendo costosa, lenta y difícil de ampliar, lo que limita el acceso de los pacientes a tratamientos que podrían cambiar radicalmente sus vidas. Este proyecto tiene como objetivo hacer que las terapias génicas sean más asequibles y accesibles mediante el desarrollo de una plataforma más eficaz para producir vectores virales adenoasociados recombinantes.

La plataforma HERO combina avances en ingeniería celular y desarrollo de bioprocesos para aumentar el rendimiento de producción sin comprometer la calidad. La plataforma puede reducir los costes de fabricación en hasta un 80 % y acortar los plazos de desarrollo de varios meses a tan solo unas semanas. Estas mejoras hacen más viable la producción a gran escala.

El proyecto podría ampliar el acceso a terapias génicas avanzadas, especialmente para las personas con enfermedades raras, cuyas opciones terapéuticas suelen verse limitadas por los elevados costes de producción. Al permitir una fabricación más rápida, eficiente y con una buena relación coste-eficacia, esta plataforma también podría acelerar el paso de nuevas terapias del laboratorio a la práctica clínica y su incorporación a la atención habitual de los pacientes.

FASE 2