Fabricació simplificada i assequible de teràpies gèniques mitjançant plataformes avançades de producció de rAAV

Jose Miguel Escandell.

Instituto de Biologia Experimental e Tecnológica, Portugal.

Les teràpies gèniques tenen el potencial de transformar el tractament de les malalties poc freqüents. Tanmateix, la fabricació dels vectors virals utilitzats per administrar-les segueix sent costosa, lenta i difícil d’ampliar, fet que limita l’accés dels pacients a tractaments que podrien canviar radicalment les seves vides. Aquest projecte té com a objectiu fer que les teràpies gèniques siguin més assequibles i accessibles mitjançant el desenvolupament d'una plataforma més eficaç per produir vectors virals adenoassociats recombinants.

La plataforma HERO combina avenços en enginyeria cel·lular i desenvolupament de bioprocessos per augmentar el rendiment de producció sense comprometre’n la qualitat. La plataforma pot reduir els costos de fabricació en fins a un 80 % i escurçar els terminis de desenvolupament de diversos mesos a tan sols unes setmanes. Aquestes millores fan més viable la producció a gran escala.

El projecte podria ampliar l’accés a teràpies gèniques avançades, especialment per a les persones amb malalties rares, les opcions terapèutiques solen veure limitades pels elevats costos de producció. En permetre una fabricació més ràpida, eficient i amb una bona relació cost-eficàcia, aquesta plataforma també podria accelerar el pas de noves teràpies del laboratori a la pràctica clínica i la seva incorporació a l’atenció habitual dels pacients.

FASE 2