NanoERT, tecnología que mejora las ERT

Julia Lorenzo

Institut de Biotecnologia i de Biomedicina, Universitat Autònoma de Barcelona, Cerdanyola del Vallès, España

La enfermedad de Gaucher es una enfermedad minoritaria de origen hereditario que se caracteriza por una deficiencia enzimática de la proteína lisosomal GBA. Este déficit provoca serios problemas en los mecanismos de «limpieza celular», lo que afecta gravemente a la funcionalidad de distintos órganos, como el hígado, el bazo, los huesos e incluso, en algunos casos, el cerebro.

Los investigadores del presente proyecto han desarrollado una nueva tecnología, denominada nanoERT, para mejorar las actuales terapias de reemplazo enzimático que se utilizan en diferentes enfermedades lisosomales, como en la enfermedad de Gaucher. Esta novedosa tecnología, aplicada a la proteína GBA, permite mejorar la actual terapia ofrecida a las personas con la enfermedad de Gaucher, ya que reduce la frecuencia con la que deben recibir el tratamiento y aumenta la efectividad de la terapia en los órganos afectados. Esto no solo mejora la calidad de vida de los pacientes, sino que también contribuye a reducir los costes para el sistema de salud.

Además, esta tecnología se está aplicando también a otras enfermedades, como la de Parkinson, en la que alteraciones en GBA son el principal riesgo genético para desarrollarla. La aplicación de la tecnología nanoERT permite desarrollar una terapia que, por vía intranasal, es capaz de llevar GBA hasta el cerebro, lo que permite restablecer la actividad de GBA en las neuronas. Esto abre la puerta a una posible terapia para esta enfermedad neurodegenerativa, que actualmente no tiene cura.

NanoERT: nano-delivery platform for Enzyme Replacement Therapy in Parkinson's and Gaucher's disease

Fase 2