NanoERT, tecnologia que millora les ERT

Julia Lorenzo

Institut de Biotecnologia i de Biomedicina, Universitat Autònoma de Barcelona, Cerdanyola del Vallès, Espanya

La malaltia de Gaucher és una malaltia minoritària d’origen hereditari que es caracteritza per una deficiència enzimàtica de la proteïna lisosòmica GBA. Aquest dèficit provoca seriosos problemes en els mecanismes de «neteja cel·lular», cosa que afecta greument la funcionalitat de diferents òrgans, com ara el fetge, la melsa, els ossos i fins i tot, en alguns casos, el cervell.

Els investigadors del present projecte han desenvolupat una nova tecnologia, anomenada nanoERT, per millorar les actuals teràpies de reemplaçament enzimàtic que s’utilitzen en diferents malalties lisosòmiques, com en la malaltia de Gaucher. Aquesta innovadora tecnologia, aplicada a la proteïna GBA, permet millorar l’actual teràpia que s’ofereix a les persones amb la malaltia de Gaucher, ja que redueix la freqüència amb què han de rebre el tractament i augmenta l’efectivitat de la teràpia en els òrgans afectats. Això no sols millora la qualitat de vida dels pacients, sinó que també contribueix a reduir els costos per al sistema de salut.

A més, aquesta tecnologia s’està aplicant també a altres malalties, com la de Parkinson, en què alteracions en GBA són el risc genètic principal per desenvolupar-la. L’aplicació de la tecnologia nanoERT permet desenvolupar una teràpia que, per via intranasal, és capaç de portar GBA fins al cervell, cosa que permet restablir l’activitat de GBA a les neurones. Això obre la porta a una possible teràpia per a aquesta malaltia neurodegenerativa, que actualment no té cura.

NanoERT: nano-delivery platform for Enzyme Replacement Therapy in Parkinson’s and Gaucher’s disease

Fase 2