Tratar la enfermedad hepática crónica

Cecilia Rodrigues

Research Institute for Medicines (iMed), Facultad de Farmacia, Universidade de Lisboa, Portugal

La enfermedad hepática esteatósica asociada a disfunción metabólica (MASLD) afecta a una de cada tres personas en todo el mundo y es ya la enfermedad hepática crónica más frecuente a escala mundial. Se caracteriza por la acumulación de grasa en el hígado y está relacionada con la obesidad, la diabetes, la aterosclerosis y el cáncer. A pesar de los intentos realizados en las últimas décadas, solo se ha aprobado un tratamiento para combatirla, recientemente.

El presente proyecto se centra en una proteína poco estudiada hasta el momento, la quinasa RIPK3, que se ha descubierto que media en la necroptosis, un tipo de muerte celular programada implicada en la aparición de la MASLD. El objetivo es desarrollar una nueva terapia que vaya dirigida a esta quinasa.

Para ello, los investigadores proponen un nuevo enfoque que combina dos fases: una fase inicial en la que se emplearán herramientas computacionales, IA para el diseño de moléculas y síntesis avanzada, y una segunda fase en la que se realizará una evaluación preclínica de la seguridad y la eficacia del tratamiento en modelos animales.

El objetivo final es obtener una prueba de concepto definitiva que respalde el potencial terapéutico de los inhibidores de RIPK3, lo que preparará el terreno para futuros ensayos clínicos en humanos.

Testing targeted drug therapy in metabolic liver disease

Fase 2