Tractar la malaltia hepàtica crònica

Cecilia Rodrigues

Research Institute for Medicines (iMed), Facultat de Farmàcia, Universidade de Lisboa, Portugal

La malaltia hepàtica per esteatosi associada a disfunció metabòlica (MASLD) afecta una de cada tres persones a tot el món i ja és la malaltia hepàtica crònica més freqüent a escala mundial. Es caracteritza per l’acumulació de greix al fetge i està relacionada amb l’obesitat, la diabetis, l’aterosclerosi i el càncer. Malgrat els intents duts a terme en les últimes dècades, recentment només s’ha aprovat un tractament per combatre-la.

El present projecte se centra en una proteïna poc estudiada fins ara, la quinasa RIPK3, que s’ha descobert que media en la necroptosi, un tipus de mort cel·lular programada implicada en l’aparició de la MASLD. L’objectiu és desenvolupar una nova teràpia que vagi dirigida a aquesta quinasa.

Per això, els investigadors proposen un nou enfocament que combina dues fases: una fase inicial en la qual s’utilitzaran eines computacionals, intel·ligència artificial per al disseny de molècules i síntesi avançada, i una segona fase en la qual es farà una avaluació preclínica de la seguretat i l’eficàcia del tractament en models animals.

L’objectiu final és obtenir una prova de concepte definitiva que confirmi el potencial terapèutic dels inhibidors de RIPK3, cosa que prepararà el terreny per a futurs assaigs clínics en humans.

Testing targeted drug therapy in metabolic liver disease

Fase 2