Fármacos contra leucemia mieloide aguda

Marcus Buschbeck

Instituto de Investigación contra la Leucemia Josep Carreras, Barcelona, España

La leucemia mieloide aguda sigue siendo uno de los cánceres más devastadores y letales. Es el tipo de leucemia más prevalente en la población adulta y afecta cada año a más de 6.000 personas en España. El tratamiento de esta enfermedad supone un reto, puesto que las células tumorales suelen desarrollar resistencia. Las estrategias terapéuticas que se dirigen simultáneamente contra varias dianas terapéuticas ofrecen la solución más prometedora para superar este obstáculo. De acuerdo con esta estrategia, es urgente identificar nuevas dianas y fármacos basados en diferentes mecanismos de acción.

En este sentido, el equipo al frente del presente proyecto ha conseguido descubrir en estudios anteriores una nueva diana terapéutica en el espacio regulador de la cromatina. Mediante una prueba de concepto, los investigadores han podido validar in vivo, en un modelo animal de la enfermedad y en células humanas, la eficacia de la eliminación de esta diana por medios genéticos.

Esta nueva diana no puede degradarse con inhibidores convencionales de moléculas pequeñas. Por ello, el equipo ha desarrollado un innovador método de cribado de alto rendimiento para identificar y validar moléculas que induzcan su degradación en el interior de la célula. Este método es aplicable a muchas otras dianas que no es posible inhibir mediante los inhibidores convencionales. Ahora, en este proyecto, se proporcionará la prueba de concepto de que es posible identificar moléculas degradadoras y de que estas son eficaces en modelos experimentales de la enfermedad.

Molecular glue degraders for a novel drug target in acute myeloid leukemia

Fase 1