FRATAXAV.
Terapia génica de primera clase con virus adeno-asociado para el tratamiento curativo de la ataxia de Friedreich

Antoni Matilla Dueñas

  • LÍDER DEL PROYECTO

    Antoni Matilla Dueñas

  • ORGANIZACIÓN
    SOLICITANTE, PAÍS

    Fundación Instituto de Investigación Germans Trias i Pujol, España

  • DESCRIPCIÓN

    Terapia génica para detener, prevenir y revertir la progresión de la ataxia de Friedreich, una enfermedad hereditaria que afecta a niños y adultos, causada por una alteración genética y que provoca neurodegeneración severa progresiva, afectación cardíaca y problemas de movimiento.