FRATAXAV.
Teràpia gènica de primera classe amb virus adenoassociat per al tractament curatiu de l’atàxia de Friedreich

Antoni Matilla Dueñas

  • LÍDER DEL PROJECTE

    Antoni Matilla Dueñas

  • ORGANITZACIÓ
    SOL·LICITANT, PAÍS

    Fundació Institut de Recerca Germans Trias i Pujol, Espanya

  • DESCRIPCIÓ

    Teràpia gènica per aturar, prevenir i revertir la progressió de l’atàxia de Friedreich, una malaltia hereditària que afecta infants i adults, causada per una alteració genètica i que provoca una neurodegeneració severa progressiva, afectació cardíaca i problemes de moviment.