Un nuevo inhibidor de la vía de señalización Hedgehog para el tratamiento dirigido del cáncer

Josep Roma.

Fundació Hospital Universitari Vall d’Hebron - Institut de Recerca (VHIR), España.

El cáncer sigue constituyendo un importante problema de salud a escala mundial, especialmente en la población infantil. Se sabe que una vía biológica denominada vía de señalización Hedgehog presenta una actividad excesiva en numerosos tipos de cáncer, pero los tratamientos dirigidos existentes son limitados y a menudo provocan efectos secundarios graves. Este proyecto tiene como objetivo desarrollar un nuevo tipo de fármaco dirigido específicamente contra esta vía para ofrecer una opción terapéutica más segura y eficaz, en particular para niños con cánceres agresivos como los sarcomas.

El equipo ha identificado un compuesto que bloquea eficazmente esta vía en modelos animales. Sin embargo, el organismo metaboliza el compuesto con demasiada rapidez, lo que limita su eficacia. Los investigadores utilizarán modelos computacionales para estudiar su metabolismo y rediseñar su estructura con el fin de mejorar su estabilidad sin comprometer su actividad antitumoral. A continuación, se evaluarán la eficacia y la seguridad del nuevo compuesto.

Los resultados de este proyecto podrían cubrir una importante necesidad no satisfecha en el tratamiento del cáncer y ofrecer la posibilidad de mejorar la supervivencia y la calidad de vida de los niños con sarcomas agresivos. Este mismo enfoque también podría beneficiar a pacientes con otros cánceres agresivos asociados a una actividad excesiva de la vía Hedgehog.

FASE 1