Tratar la leucemia linfoblástica aguda

Ana Rita Fragoso

Instituto de Medicina Molecular (iMM), Lisboa, Portugal

Actualmente el cáncer es la primera causa de muerte prematura en todo el mundo, según la Organización Mundial de la Salud (OMS). En 2020 provocó casi 10 millones de muertes, lo que equivale a uno de cada seis fallecimientos registrados. Las estimaciones actuales predicen que la incidencia de este conjunto de enfermedades aumentará a lo largo de este siglo, lo que comportará tasas de mortalidad más elevadas y una mayor carga para los sistemas de salud pública. Por tanto, es fundamental desarrollar nuevos tratamientos médicos que sean más eficaces y produzcan menos efectos secundarios.

En este sentido, el presente proyecto pretende desarrollar una nueva terapia génica que identifique selectivamente a las células cancerosas e induzca su muerte. Los investigadores se basan en los resultados obtenidos en estudios preliminares, en que se ha demostrado que la expresión de moléculas específicas de las células cancerosas es capaz de regular la función de un gen que induce la muerte celular.

Ahora pretenden obtener una prueba de concepto validando el potencial terapéutico de la terapia génica en la leucemia linfoblástica aguda de células T, un cáncer muy agresivo con una elevada tasa de recidivas y muy mal pronóstico. A largo plazo, su intención es estudiar el potencial de esta terapia no solo en la leucemia, sino también en otros tipos de cáncer.

Development of a microRNA-regulated cell death-inducing gene therapy (miRGT) for cancer

Fase 2