Tractar la leucèmia limfoblàstica aguda

Ana Rita Fragoso

Institut de Medicina Molecular (iMM), Lisboa, Portugal

Actualment el càncer és la primera causa de mort prematura a tot el món, segons l'Organització Mundial de la Salut (OMS). El 2020 va provocar gairebé 10 milions de morts, cosa que equival a una de cada sis defuncions registrades. Les estimacions actuals prediuen que la incidència d’aquest conjunt de malalties augmentarà al llarg d’aquest segle, cosa que comportarà taxes de mortalitat més elevades i una càrrega més gran per als sistemes de salut pública. Per tant, és fonamental desenvolupar nous tractaments mèdics que siguin més eficaços i generin menys efectes secundaris.

En aquest sentit, el present projecte pretén desenvolupar una nova teràpia gènica que identifiqui selectivament les cèl·lules canceroses i n’indueixi la mort. Els investigadors es basen en els resultats obtinguts en estudis preliminars, en què s’ha demostrat que l’expressió de molècules específiques de les cèl·lules canceroses és capaç de regular la funció d’un gen que indueix la mort cel·lular.

Ara volen obtenir una prova de concepte validant el potencial terapèutic de la teràpia gènica en la leucèmia limfoblàstica aguda de cèl·lules T, un càncer molt agressiu amb una elevada taxa de recidives i molt mal pronòstic. A llarg termini, tenen la intenció d’estudiar el potencial d’aquesta teràpia no sols en la leucèmia, sinó també en altres tipus de càncer.

Development of a microRNA-regulated cell death-inducing gene therapy (miRGT) for cancer

Fase 2