“Luminopsinas” para tratar el Parkinson

Luisa Lopes

Instituto de Medicina Molecular João Lobo Antunes, Portugal

La estimulación cerebral profunda de alta frecuencia ha demostrado aliviar los síntomas de la enfermedad de Parkinson. Sin embargo, esta técnica tiene algunas limitaciones. Al no haber un control preciso de la corriente eléctrica, la estimulación no es específica; además, requiere la implantación permanente de un dispositivo electrónico.

La estimulación optogenética es una técnica innovadora que utiliza la luz para modular de manera selectiva la actividad de una población neuronal modificada genéticamente para expresar una proteína de membrana sensible a la luz llamada opsina. Esta técnica se ha utilizado para mejorar los síntomas de párkinson en roedores y primates, pero presenta algunas limitaciones que dificultan su traslación a la clínica. Recientemente ha surgido una nueva tecnología optogenética mediante luminopsinas que pueden crear su propia luz y autoestimularse sin necesidad de material implantado. Con el presente proyecto se pretende poner a prueba esta nueva tecnología, que combina la optogenética bioluminiscente con la estimulación neuronal selectiva para lograr un tratamiento más seguro y menos invasivo de los síntomas provocados por la enfermedad de Parkinson.

El equipo llevará a cabo un estudio piloto en el que utilizará un modelo experimental de párkinson en ratones. Para testar la viabilidad y seguridad de la nueva técnica, los miembros del equipo están desarrollando un vector vírico mediante el que podrán diseñar genéticamente subpoblaciones específicas de neuronas que expresarán luminopsinas en una zona controlada del cerebro y que generarán su propia luz tras la administración intravenosa de un fármaco. En caso de éxito, este piloto servirá como prueba de concepto para una posible traslación a primates no humanos y, en etapas posteriores, a seres humanos. Esta nueva técnica, que no requiere implantes, tiene el potencial de utilizarse como tratamiento para la estimulación crónica en varias regiones del cerebro, lo que la convierte en una solución prometedora para el tratamiento de los síntomas motores de la enfermedad de Parkinson.

Luminopsins in Parkinson’s disease stimulation

Fase 1