“Luminopsines” per tractar el Parkinson

Luisa Lopes

Instituto de Medicina Molecular João Lobo Antunes, Portugal

L’estimulació cerebral profunda d’alta freqüència ha demostrat que alleuja els símptomes de la malaltia de Parkinson. Tanmateix, aquesta tècnica té algunes limitacions. Com que no hi ha un control precís del corrent elèctric, l’estimulació no és específica; a més, requereix la implantació permanent d’un dispositiu electrònic.

L’estimulació optogenètica és una tècnica innovadora que utilitza la llum per modular de manera selectiva l’activitat d’una població neuronal modificada genèticament per expressar una proteïna de membrana sensible a la llum anomenada opsina. Aquesta tècnica s’ha utilitzat per millorar els símptomes del Parkinson en rosegadors i primats, però presenta algunes limitacions que en dificulten la translació a la clínica. Recentment ha sorgit una nova tecnologia optogenètica mitjançant luminopsines que poden crear la seva pròpia llum i autoestimular-se sense necessitat de material implantat. Amb aquest projecte es vol posar a prova aquesta nova tecnologia, que combina l’optogenètica bioluminescent amb l’estimulació neuronal selectiva per aconseguir un tractament més segur i menys invasiu dels símptomes provocats per la malalta de Parkinson.

L’equip durà a terme un estudi pilot en el qual s’utilitzarà un model experimental de Parkinson en ratolins. Per testar la viabilitat i la seguretat de la nova tècnica, els membres de l’equip estan desenvolupant un vector víric per mitjà del qual podran dissenyar genèticament subpoblacions específiques de neurones que expressaran luminopsines en una zona controlada del cervell i que generaran la seva pròpia llum després de l’administració intravenosa d’un fàrmac. En cas d’èxit, aquest pilot servirà com a prova de concepte per a una possible translació a primats no humans i, en etapes posteriors, a éssers humans. Aquesta nova tècnica, que no requereix implants, té el potencial d’utilitzar-se com a tractament per a l’estimulació crònica a diverses regions del cervell, cosa que la converteix en una solució prometedora per al tractament dels símptomes motors de la malaltia de Parkinson.

Luminopsins in Parkinson’s disease stimulation

Fase 1