Terapia con células madre para tratar la diabetes tipo I

Marcos Malumbres

Centro Nacional de Investigaciones Oncológicas (CNIO), España

La diabetes tipo 1 no tiene cura y afecta a más de 10,2 millones de personas en todo el mundo, causa muerte prematura y unos costes de más de 600 mil millones de dólares. Hoy en día, la mejor opción es controlar la progresión de la enfermedad con inyecciones de insulina y con una dieta y un estilo de vida saludables. Las terapias basadas en células madre surgieron como una alentadora alternativa basada en el uso de células reprogramadas del paciente diabético. Este campo está evolucionando muy deprisa, con varios ensayos clínicos en curso encaminados a explorar su efectividad.

Sin embargo, debido a las dificultades intrínsecas en la obtención de células pluripotentes estándar para su reprogramación, esta estrategia da como resultado células de mala calidad con poco potencial de diferenciación y falta de funcionalidad. Así pues, es necesario encontrar un enfoque mejor para generar fácilmente células pluripotentes de alta calidad a partir de los pacientes, que sean capaces de diferenciarse en células beta pancreáticas maduras y funcionales que segreguen insulina a largo plazo.

Si se resuelve este problema, el impacto socioeconómico sería enorme: no solo para los pacientes y sus familias y para los profesionales sanitarios, sino también para el sistema de salud global, las compañías de seguros y los gobiernos de todo del mundo, que luchan para hacer frente a los costes del tratamiento de la diabetes.

Solventar esta necesidad se puede conseguir con la nueva metodología que propone el proyecto: una breve exposición a un solo microARN hace que cualquier célula madre analizada hasta ahora (independientemente de su origen) sea más propensa a diferenciarse de manera eficiente en el tejido especializado deseado: en este caso, las células pancreáticas maduras que segregan insulina.