Teràpia amb cèl·lules mare per tractar la diabetis tipus I

Marcos Malumbres

Centro Nacional de Investigaciones Oncológicas (CNIO), Espanya

La diabetis tipus 1 no té cura i afecta més de 10,2 milions de persones arreu del món, causa mort prematura i uns costos de més de 600 mil milions de dòlars. Avui en dia, la millor opció és controlar la progressió de la malaltia amb injeccions d’insulina i amb una dieta i un estil de vida saludables. Les teràpies basades en cèl·lules mare van sorgir com una encoratjadora alternativa basada en l’ús de cèl·lules reprogramades del pacient diabètic. Aquest camp està evolucionant molt de pressa, amb diversos assajos clínics en curs encaminats a explorar la seva efectivitat.

Tanmateix, a causa de les dificultats intrínseques per obtenir cèl·lules pluripotents gold standard per a la seva reprogramació, aquesta estratègia dóna com a resultat cèl·lules de mala qualitat amb poc potencial de diferenciació i manca de funcionalitat. Així doncs, cal trobar un enfocament millor per a generar fàcilment cèl·lules pluripotents d’alta qualitat a partir dels pacients, que siguin capaces de diferenciar-se en cèl·lules beta pancreàtiques madures i funcionals que segreguin insulina a llarg termini.

Si es resol aquest problema, l’impacte socioeconòmic seria enorme: no només per als pacients i les seves famílies i per als professionals sanitaris, sinó també per al sistema de salut global, les companyies d’assegurances i els governs d’arreu del món, que lluiten per fer front als costos del tractament de la diabetis.

Resoldre aquesta necessitat es pot aconseguir amb la nova metodologia que proposa el projecte: una breu exposició a un sol microARN fa que qualsevol cèl·lula mare analitzada fins ara (independentment del seu origen) sigui més propensa a diferenciar-se de manera eficient en el teixit especialitzat desitjat: en aquest cas, les cèl·lules pancreàtiques madures que segreguen insulina.