SYNUCLEAN-D. Molécula para curar la enfermedad de Parkinson

Salvador Ventura

UAB, Universitat Autònoma de Barcelona, España

La enfermedad de Parkinson (EP) es el segundo trastorno neurodegenerativo más común, y su prevalencia seguirá creciendo a medida que la población envejezca. Más de diez millones de personas en todo el mundo sufren de EP. Los pacientes con EP presentan discapacidades graves que afectan a su estilo de vida y al de sus familiares.

Los tratamientos actuales para la EP son solo efectivos para controlar los síntomas motores iniciales de la enfermedad. Sin embargo, a medida que la enfermedad progresa, estos medicamentos se vuelven ineficaces. Por lo tanto, existe una necesidad urgente de desarrollar tratamientos revolucionarios para prevenir el progreso de la EP, mejorar la calidad de vida del paciente y reducir el enorme impacto económico de esta enfermedad en el sistema de salud.

La EP se caracteriza por la acumulación aberrante de formas agregadas de la proteína alfa-sinucleína (a-Syn) en las neuronas dopaminérgicas, causando su degeneración y muerte. La inhibición de la agregación de a-Syn está emergiendo como una estrategia terapéutica privilegiada para el tratamiento de la EP. SYNUCLEAN-D ha sido desarrollado como una molécula pequeña capaz de prevenir la degeneración de las neuronas dopaminérgicas en modelos animales de EP, gracias a su capacidad para inhibir la agregación de a-Syn. SYNUCLEAN-D es un compuesto único, que combina todas las propiedades deseadas para una molécula destinada a tratar la EP: inhibe la agregación de a-Syn, deshace los agregados ya formados y evita su propagación.