UNI-LARGE. Tecnología para la edición genética avanzada

Marc Güell Cargol

UPF, Universitat Pompeu Fabra, España

UNI-LARGE se ha desarrollado como una nueva generación de medicamentos que combina la precisión de la técnica de edición génica CRISPR/Cas9 con la eficacia de los vectores virales establecidos en la clínica.

En este proyecto se plantea realizar los pasos necesarios para el desarrollo preclínico de esta tecnología para su uso seguro en humanos. Actualmente, se está desarrollando una primera terapia basada en UNI-LARGE para tratar la distrofia congénita de tipo 1A (MDC1A), una enfermedad que afecta a 1 de cada 30.000 personas. Se produce por mutaciones en la laminina alfa-2, una proteína que excede el límite de tamaño de los vectores usados actualmente, por lo que es necesario desarrollar terapias alternativas.

UNI-LARGE proporcionará una oportunidad segura y curativa. Esta plataforma tecnológica puede extenderse a otras enfermedades, brindando una valiosa ventaja competitiva en la industria de la edición genética, uno de los mercados más atractivos en el sector farmacéutico y tecnológico. Además, UNI-LARGE resuelve varios desafíos que impiden un despliegue más amplio de tecnologías de edición de genes, al permitir modificaciones genómicas más grandes y ser potencialmente más seguro que las tecnologías de la competencia.