UNI-LARGE. Tecnologia per a l'edició genètica avançada

Marc Güell Cargol

UPF, Universitat Pompeu Fabra, Espanya

UNI-LARGE s’ha desenvolupat com una nova generació de medicaments que combina la precisió de la tècnica d’edició gènica CRISPR/Cas9 amb l’eficàcia dels vectors virals establerts en la clínica.

En aquest projecte es planteja fer els passos necessaris per al desenvolupament preclínic d’aquesta tecnologia per al seu ús segur en humans. Actualment, s’està desenvolupant una primera teràpia basada en UNI-LARGE per tractar la distròfia congènita de tipus 1A (MDC1A), una malaltia que afecta 1 de cada 30.000 persones. Es produeix per mutacions a la laminina alfa-2, una proteïna que excedeix el límit de mida dels vectors usats actualment, per la qual cosa cal desenvolupar teràpies alternatives.

UNI-LARGE proporcionarà una oportunitat segura i curativa. Aquesta plataforma tecnològica es pot estendre a altres malalties, la qual cosa brinda un valuós avantatge competitiu a la indústria de l’edició genètica, un dels mercats més atractius en el sector farmacèutic i tecnològic. A més, UNI-LARGE resol diversos reptes que impedeixen un desplegament més ampli de tecnologies d’edició de gens, en permetre modificacions genòmiques més grans i ser potencialment més segur que les tecnologies de la competència.