UNI-Large. Tecnologías de edición genética de precisión para la distrofia muscular congénita de tipo 1A

Marc Güell Cargol

Universidad Pompeu Fabra, España

Desarrollo de una nueva generación de la tecnología de edición de genes que combina la precisión de CRISPR (una técnica para editar el ADN) con la efectividad de nuevos vectores (para transportar los componentes moleculares necesarios para editar el DNA de las células). Inicialmente, se está desarrollando una primera terapia dirigida al tratamiento de la distrofia muscular congénita de tipo 1A, que es una enfermedad rara. No obstante, está previsto que esta técnica se extienda a otras enfermedades. Esta tecnología permite realizar modificaciones en el ADN de los pacientes, y se diferencia de otras terapias génicas, por un lado, porque permite insertar en el genoma de los pacientes fragmentos más grandes de ADN, y, por otro, porque es mucho más segura. El equipo ha realizado validaciones en modelos animales y ya ha solicitado una patente.