UNI-Large. Tecnologies d'edició genètica de precisió per a la distròfia muscular congènita de tipus 1A

Marc Güell Cargol

Universitat Pompeu Fabra, Espanya

Desenvolupament d’una nova generació de la tecnologia d’edició de gens que combina la precisió de CRISPR (una tècnica per editar l’ADN) i l’efectivitat de nous vectors (per transportar per transportar els components moleculars necessaris per editar el DNA de les cèl.lules). Inicialment s’està desenvolupant una primera teràpia dirigida al tractament de la distròfia muscular congènita de tipus 1A, que és una malaltia rara. No obstant això, es preveu que aquesta tècnica es podria estendre a altres malalties. Aquesta tecnologia permet fer modificacions en l’ADN de pacients, i es diferencia d’altres teràpies gèniques, d’una banda, perquè permet inserir en el genoma de pacients fragments més grans d’ADN i, de l’altra, perquè és molt més segura. Han portat a terme validacions en models animals i ja han sol·licitat una patent.